lundi 14 juin 2021


Dans notre numéro précédent, nous exposions avec Stéphane Vandenabeele les incertitudes des payeurs dans les différents pays et aussi celles des industriels dans un contexte hors cadre et hors normes pour les systèmes de santé Cette seconde partie de l’enquête ouvre la voie aux solutions potentielles

Quelle santé à quel prix ? Revue de solutions

Vers quelles pistes peuvent se tourner les industriels pour « réassurer » les payeurs ? Parmi les enjeux clefs, le bénéfice risque, la sélectivité des indications et les datas

Des procédés de fabrication optimisés et intégrés

Les exemples du Zynteglo et du Zolgensma montrent que tout manque ou incertitude quant aux procédés de fabrication peut avoir des conséquences réglementaires et commerciales lourdes La FDA a imposé à Sarepta de suspendre le développement d’un traitement candidat pour la maladie de Duchenne Une étape analytique de l’activité de son lot commercial d’AAVrh74 codant pour la micro-dystrophine devait être améliorée Dix mois ont été nécessaires et Sarepta espère pouvoir reprendre prochainement son essai de phase 3

Certains observateurs se sont interrogés à raison sur la cession d’outils de production français à des capitaux étrangers récemment Le contrôle de toute la chaîne d’industrialisation sera en effet un grand avantage pour limiter les risques La recherche et la production de vecteurs optimisés, viraux ou non, sont intenses dans de nombreux groupes académiques et d’entreprises Par exemple Dyno Therapeutics et StrideBio viennent de réaliser une série A de 82 M€ et un tour B de 61,3 M€ respectivement pour l’optimisation des vecteurs AAV et leur production GMP Les axes d’optimisation technique sont multiples À terme, les vecteurs seront dosables pour chaque morphologie Ils permettront de cibler chaque organe de façon sélective Leur sécurité d’emploi dans le temps sera documentée et permettra de réduire le besoin de « pré-traitement » éventuel Leur activité sera plus efficace et contrôlable