lundi 14 juin 2021


(BIOTECHFINANCES N°946 Lundi 7 juin 2021) Zynteglo c’est fini en Allemagne ! Fin avril, la biotech américaine BlueBird Bio a jeté l’éponge pour la commercialisation de son médicament phare ciblant la β-thalassémie au pays du prix libre initial Cette volte-face serait-elle un cas d’école pour une filière habituée à faire la une avec des traitements de maladies rares à plus de 1 M€ la dose ? Au-delà des prix, la filière offre de réels apports Notre expert, Stéphane Vandenabeele propose un tour d’horizon pour bien en appréhender les enjeux à travers les spécifications des produits, l’adéquation entre indications thérapeutiques et modèle économique, le rapport bénéfice / risque et la pharmacovigilance, et plus globalement la structuration de l’écosystème

Quelle santé à quel prix ? Revue de produits

Les systèmes de santé internationaux confrontés à des thérapies hors normes et hors cadre forgent des stratégies de perpétuel questionnement

Zynteglo (1,8 M€/patient) jette l’éponge

Pionniers et avocats de la thérapie génique, les “BlueBirds” sont forcés de restructurer leur présence en Europe et semblent perdre beaucoup d’éléments dans la bataille Le traitement de la β-thalassémie Zynteglo par transfert de cellules souches autologues encodant le gène fonctionnel pour la bêta-globine a enregistré une seule vente commerciale en Europe depuis l’obtention de l’AMM conditionnelle en mai 2019 Les procédés de fabrication avaient été optimisés pour obtenir l’enregistrement mais les alertes sur la sécurité du vecteur lentiviral “inside” le Zynteglo ont entrainé la suspension de l’autorisation de mise sur le marché En parallèle, les négociations avec les payeurs allemands ont échoué La valeur ajoutée du Zynteglo n’a pas pu être démontrée aux yeux des très pragmatiques négociateurs

Outre Rhin, le coût annuel du traitement était fixé autour de 1,8 M€ par patient, pour une population cible d’une cinquantaine de personnes En France le coût total de Zynteglo pour un individu pourrait être de l’ordre de 1,6 M€ alors que le nombre de patients éligibles tourne autour de 120 aujourd’hui

BlueBird a fait preuve de