samedi 30 mai 2020


Avec les premières AMM accordées aux Etats-Unis, la thérapie génique a connu ces derniers mois une forme de consécration Anne-Lise Berthier, journaliste spécialisée et auteure d’une étude fouillée sur les acteurs du secteur, décrypte pour Biotech Finances les grandes tendances Sous l’œil bienveillant de big pharmas enfin décidées à investir, des dizaines de biotechs, au stade clinique, se battent pour porter leurs innovations jusqu’au marché Parmi elles, six sociétés françaises prometteuses Tour d’horizon

Biotech finances : Comment expliquer le long décalage entre les premières recherches académiques et cliniques en thérapie génique, dès les années 90, et l’émergence, plus de dix ans après, de biotechs spécialisées ?

Anne-Lise Berthier : Il est vrai que l’intérêt académique pour la thérapie génique n’a pas immédiatement suscité l’engouement des industriels Il y a eu d’abord beaucoup de tâtonnements et de problèmes techniques, sur le choix des vecteurs viraux notamment Sont venus ensuite les enjeux de sécurité En 1999 aux États-Unis, puis en 2003 en France, des patients sont décédés, lors d’essais cliniques, entraînant à chaque fois la suspension de nombreux programmes et alimentant la méfiance de l’industrie Enfin, il y eu les déceptions commerciales Les premières AMM, celles de Glybera et de Strimvelis, n’ont été suivies de succès

BF : Les AMM décrochées par Spark et Alnylam sont-elles le point de départ d’un âge d’or pour la thérapie génique ?

A-L B : L’avenir le dira, mais il est certain que les réticences de l’industrie sont largement balayées Dans notre étude, qui couvre majoritairement l’Europe et l’Amérique du Nord, nous avons recensé 180 sociétés actives dans la thérapie génique et plus de 500 produits en cours de développement Parmi eux, 250 sont au stade clinique dont une vingtaine en phase III L’intérêt des big pharmas pour le sujet s’est confirmé de manière très explicite ces deux dernières années, avec des opérations de grande taille En 2016, Pfizer avait déjà fait l’acquisition de Bamboo Therapeutics (193 M$ d’upfront, Ndlr) et Allergan passait un accord remarqué avec Retrosense (60 M$ d’upfront, Ndlr) Cette année, on a enregistré les premiers mega-deals en thérapie génique, avec l’acquisition de Bioverativ par Sanofi et celle d’AveXis par Novartis, à chaque fois pour des montants proches de la dizaine de milliards de dollars

BF : On parle aujourd’hui d’applications potentielles en cancérologie, dans