mercredi 5 août 2020


Au sortir de la 13e journée internationale des maladies rares qui s’est déroulée le 29 février, Christian Girard, fondateur d’Orphan Drugs Industry Advisory & Intelligence, décrypte pour Biotech Finances les enjeux à venir autour du développement de nouveaux traitements Histoire, diagnostic, accès aux traitements, prix Tour d’horizon des spécificités qui rendent ce secteur si particulier dans une Europe archipélisée

Comment expliquer l’attractivité de ce secteur où chaque maladie concerne pourtant peu de patients ?

Christian Girard

Christian Girard : Historiquement, c’est en 1983 que le secteur a émergé, grâce au vote de l’Orphan Drug Act aux Etats-Unis Sous l’action des associations de patients, cette loi visait à inciter les industries pharmaceutiques à lancer des programmes de recherches dans ce domaine Pour se faire, elle octroyait aux laboratoires une exclusivité commerciale durant sept ans, si l’un de ses produits était accepté dans une indication orpheline D’autres dispositifs incitatifs ont également vu le jour, comme un crédit d’impôt de 50% sur les dépenses de recherche liées aux maladies orphelines Depuis, une loi avec la même finalité a vu le jour en Europe, en 2000, avec cette fois-ci une exclusivité sur dix ans

Si les lois semblent similaires des deux côtés de l’Atlantique, pourquoi le marché lui, ne l’est pas ?

Christian Girard : En effet, aux Etats-Unis, plus de 650 médicaments orphelins sont autorisés par la FDA, contre seulement 150 en Europe Cette différence s’explique tout d’abord par un marché unique sur l’ensemble du territoire américain, avec des payeurs privés qui forment un paysage concurrentiel fort : si un de ces acteurs rembourse une thérapie spécifique, les autres lui emboîteront le pas pour rester dans la course En Europe, où les systèmes changent en fonction des pays, l’approche est plus difficile pour les sociétés Elles doivent négocier avec chaque payeur de l’Union européenne (public ou privé), ce qui demande un important investissement De plus, comme dans de nombreux autres secteurs, les prix sont plus élevés aux Etats-Unis et intéressent donc davantage les industries pharmaceutiques Or, cette différence atteint des sommets dans les maladies rares En Europe, quelques initiatives émergent mais elles sont peu nombreuses Compte tenu de leur taille, la Belgique, les Pays-Bas le Luxembourg et l’Autriche ont fondé une alliance,