samedi 29 février 2020


Lettre n° 882

L’essentiel de la semaine du 6 au 10 janvier 2020

Par Rédaction , dans Essentiel , le 12 janvier 2020

Monde

Moderna (NASDAQ: MRNA) a publié des données positives de phase I pour son vaccin ARNm-1647 contre le cytomégalovirus (CMV), qui est l’infection à l’origine de malformations congénitales la plus courante aux États-Unis. Aucun vaccin n’est actuellement approuvé pour prévenir le CMV. Une étude de phase II vient de démarrer avec le traitement du premier patient. Les données intermédiaires sont attendues au deuxième semestre 2020, et la phase III est prévu pour 2021.

Coté

DBV Technologies (DBV) annonce la nomination de Ramzi Benamar au poste de directeur financier. Ce lyonnais occupait jusqu’à présent les fonctions de « directeur de la planification et de l’analyse financière chez Spark Therapeutics aux États-Unis. Le rachat par Roche de cette biotech, spécialisée en thérapie génique, est effectif depuis mi-décembre. Ramzi Benamar remplace Sébastien Robitaille, qui assurait l’intérim depuis le départ de David Schilansky, fin août 2019.

DBV Technologies (DBV) (bis) annonce les résultats de l’étude de l’étude PEOPLE, une étude d’extension ouverte, menée auprès de 141 patients âgés de 4 à 11 ans, ayant participé préalablement à l’essai de phase III de 12 mois PEPITES. Ceux-ci montrent une amélioration de l’efficacité du produit phare de la biotech, Viaskin Peanut, un patch de désensibilisation des allergies à l’arachide, entre le 12e et le 36e mois d’administration, avec notamment une progression de la proportion de patients capables de tolérer une dose de plus de 1000 mg d’arachide, qui passe de 40,4 % à 51,8 %. La dose cumulée réactive (DCR) médiane passe de 144 mg à 944 mg d’arachide en 36 mois (elle avait atteint 444 mg à 12 mois dans l’étude PEPITES sur une population totale de 356 patients). Pour rappel, la biotech concurrente Aimmune affiche, avec son produit phare AR101, une proportion de 79,8 % de patients capables de dépasser le seuil de 1000 mg, dans une étude d’extension menée sur 7 mois et avec 101 patients, à la suite de sa phase III Palisade, avec, cependant, un profil de sécurité moins favorable.

Pharnext (ALPHA) dévoile les résultats de l’étude d’extension PLEO-CMT-FU, menée avec 185 patients souffrant de la neuropathie de Charcot-Marie Tooth 1A (CMT1A), parmi ceux ayant terminé l’étude de phase III PLEO-CMT. Ceux-ci démontrent notamment que le score ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale) s’améliore ou reste stable chez les patients traités avec PXT3003, le produit phare de Pharnext, « au cours de l’étude d’extension par rapport au déclin du score ONLS observé dans le groupe placebo ». Rappelons que la biotech avait publié, fin 2018, des résultats positifs avec l’étude PLEO-CMT mais qu’un problème de stabilité du produit avait conduit la société à une modification du protocole et une levée de l’aveugle conduisant, en conséquence, la FDA, à exiger la conduite d’une nouvelle phase III.

Transgene (TNG) et NEC démarrent deux essais cliniques de phase I avec le vaccin thérapeutique TG4050 de Transgene. Ce dernier est issu de la plateforme Myvac qui permet d’intégrer, dans un vecteur viral, des mutations tumorales identifiées et sélectionnées par le système de prédiction de néoantigènes de NEC (lire Biotech Finances n°834). TG4050 a été conçu pour cibler jusqu’à 30 néoantigènes. Les études seront menées à la Mayo Clinic (États-Unis), dans le cancer de l’ovaire, et à l’Oncopole de Toulouse, dans le cancer de la tête et du cou. La société est financée jusqu’en 2022.

Abionyx (ABNX), anciennement Cerenis Therapeutics, a reçu de l’ANSM une Autorisation Temporaire d’Utilisation nominative (ATUn) pour l’utilisation de CER-001 dans une maladie rénale ultra-rare sans traitement existant. Ainsi, le médecin a l’origine de la demande pourra utiliser le produit dans cette indication, bien que les données actuelles ne permettent pas de présumer d’un rapport bénéfice-risque favorable. La biotech s’est engagée à fournir gracieusement le produit sur une période de trois mois. En septembre dernier, Cyrille Tupin a pris le poste de directeur général d’Abionyx, succèdant ainsi à Richard Pasternak.

Valneva (VLA) a annoncé qu’une “réunion de fin de phase 2” a été prévue avec la FDA, le 24 février 2020, au sujet du programme de développement de VLA1553, le candidat vaccin à injection unique contre le chikungunya. VLA1553 a obtenu le statut “fast track” de l’autorité de santé américaine. Valneva a publié des données de phase I favorables en novembre dernier et espère pouvoir entrer directement en phase III dès cette année.

Valneva (VLA) (bis) annonce l’ouverture d’une structure commerciale à Lyon, qui sera destinée à contrôler le marketing en France d’Ixiaro, son vaccin contre l’encéphalite japonaise, et Dukoral, son vaccin contre le Choléra, avec pour objectif l’accélération de la croissance des ventes. Il s’agit de la sixième filiale commerciale ouverte par Valneva, après les États-Unis, le Canada, les pays nordiques, le Royaume-Uni et l’Autriche.

Oxurion NV (OXUR) publie des données positives issues de l’étude de phase 1 avec le THR-687, un antagoniste de l’intégrine pan-RGD pour le traitement de l’œdème maculaire diabétique (DME). La phase II devrait débuter au second semestre 2020. L’été dernier, l’action de la biotech belge chutait de plus de 40 %, suite aux résultats décevants d’un essai clinique de phase II testant le THR-317 pour le traitement de cette même maladie.

Mauna Kea (MKEA) annonce la publication dans la revue médicale Gastrointestinal Endoscopy, d’un article démontrant « l’impact positif de l’utilisation de la plateforme d’endomicroscopie Cellvizio dans le diagnostic et la prise en charge des lésions kystiques pancréatiques ». Selon cet article, rédigé par des médecins de l’école de médecine Icahn à Mount Sinai (New York), l’utilisation de Cellvizio, entraîne un « changement global dans la prise en charge clinique » des patients dans des proportions allant de 38,6% à 52,3%, selon le protocole employé.

IntegraGen (ALINT) présente une position de trésorerie de 2,8 M€ au 31 décembre 2019, avec un chiffre d’affaires sur l’année de 8,3 M€ (contre 6,9 M€ en 2018, soit une croissance de +20%). Cette croissance est liée en grande partie à la hausse des prestations de séquençage, en raison du déploiement de la plateforme SeqOIA.

Non coté

Novadiscovery lève 5 M€ auprès de Debiopharm dans le cadre d’une série A, qu’elle souhaite compléter avec 2 M€ supplémentaires. Ce financement servira à industrialiser sa plateforme d’essais cliniques in silico, Jinkō, utilisés pour prédire l’efficacité des médicaments et optimiser leur développement. Cette plateforme adopte un modèle de « logiciel en tant que service » (SaaS). Ces financements serviront également à développer la présence de Novadiscovery sur le marché américain.

Promethera annonce le lancement de DHELIVER, une phase 2b menée avec HepaStem, un produit de thérapie cellulaire composé de cellules souches hépatiques dérivées du foie, pour les patients souffrant d’une décompensation aiguë sur cirrhose. L’étude sera menée chez 363 patients et les résultats sont attendus dans le courant du second semestre 2023. L’objectif principal repose sur le taux de survie globale, 90 jours après la première infusion. En 2019, Promethera a réalisé une levée de fonds de 47 M€ dans le cadre d’une série D.

Minoryx Therapeutics obtient le statut “fast-track” de la FDA pour le leriglitazone, un agoniste sélectif du PPARγ qui pénètre dans le cerveau, pour le traitement de toutes les formes d’adrénoleucodystrophie liée à l’X, y compris l’adrénomyéloneuropathie. Un essai clinique pivot est en cours dans cette indication avec le leriglitazone. Les principaux résultats sont attendus fin 2020. Le composé a déjà reçu la désignation de médicament orphelin pour cette indication et pour l’ataxie de Friedreich.

Mutabilis reçoit un financement de 7 M€ de la part de Novo Holdings Repair Impact Fund. La biotech parisienne développe de nouveaux antibactériens contre les infections à Gram négatif. Avec ces fonds, Mutabilis va accélérer son programme 2G-Dabocins, qui se penche sur le développement d’un agent anti-infectieux à large spectre actuellement en cours d’optimisation

Généthon annonce la poursuite de sa collaboration avec Sarepta Therapeutics, pour démarrer dès cette année un programme clinique dans le traitement de la myopathie de Duchenne. Cette collaboration, initiée en 2017, visait initialement à finaliser le développement préclinique de la thérapie génique GNT0004, associant un vecteur viral de type AAV et une version raccourcie du gène de la dystrophine (la microdystrophine). Selon les termes de ce nouvel accord, Généthon aura la responsabilité de commercialiser le produit en Europe, hors Angleterre, et Sarepta dans le reste du monde. YposKesi s’est vu confier la production des lots cliniques et, à terme, de potentiels lots commerciaux.

En vue

Philippe Guedat

CEO et cofondateur d’Inflectis Bioscience, dévoile des résultats favorables pour son essai de phase 1 avec IFB-088 en escalade de doses. L’étude va se poursuivre en doses répétées afin d’initier ensuite une phase II dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth.


Thierry Mauvernay

président et représentant du conseil de Debiopharm, a annoncé la conclusion d’un accord d’exclusivité avec Knight, concernant les droits de commercialisation de Trelstar (triptoréline) au Canada.


Christine Guillen

PDG et cofondatrice d’Elsalys, voit sa biotech obtenir une ATU pour le Leukotac, dans le traitement de la maladie du greffon contre l’hôte cortico-résistant. Le produit n’était plus disponible en France depuis décembre 2015.


Les chiffres

30 M$

Eyevensys réalise un tour de table de 30M$ en série B, dirigé par Boehringer Ingelheim Venture Fund et avec la participation de Pontifax, Bpifrance, CapDecisif et Inserm Transfert.

2020

La société utilisera les fonds pour poursuivre le développement d’EYS606 pour le traitement de l’uvéite chronique non infectieuse (NIU). Ce candidat-médicament
fait actuellement l’objet d’un essai clinique de phase I / II en Europe. La biotech va lancer une seconde étude de phase II aux États-Unis début 2020.

10%

La NIU représente plus de 10% des cas d’uvéite. Elle est la 4e cause de cécité et est considérée comme une maladie rare, affectant 250 000 patients en Amérique du Nord et en Europe.