samedi 28 novembre 2020


Lettre n° 918

L’essentiel de la semaine du 19 au 23 septembre 2020

Par Rédaction , dans Essentiel , le 23 octobre 2020

Monde

(BIOTECHFINANCES n°918 – Lundi 26 octobre 2020) Aux États-Unis, Compass Therapeutics vise une IPO au Nasdaq de 42,2 M€. Cette entrée en bourse intervient trois mois après le rachat de la biotech d’immuno-oncologie par Olivia Ventures et d’un placement privé de 50,7 M€ auprès notamment d’OrbiMed, de F-Prime Capital et de Cowen Healthcare Investments. Les fonds levés en bourse serviront aux essais cliniques pour son produit phare, CTX-471, un anticorps qui active le CD137, un récepteur trouvé sur les cellules T et les cellules tueuses naturelles (NK). Deux phases 1 sont en cours. La première teste CTX-471 seul et devrait se terminer au 2e semestre 2021 et la seconde en combinaison avec Herceptin de Roche et / ou Erbitux d’Eli Lilly devrait commencer dans la première moitié de l’année prochaine. Compass Therapeutics espère lancer une étude de phase 2/3 d’ici début 2022, comme indiqué dans son dossier d’IPO.

A Zurich, Araris Biotech complète son financement d’amorçage (seed) par 11,9 M€ supplémentaire, portant le montant total levé à 14,2 M€. Le tour a été mené par Pureos Bioventures au côté de nouveaux investisseurs : 4BIO Capital, btov Partners et des actionnaires déjà présents au capital : Redalpine, VI Partners et Schroder Adveq. Les fonds serviront pour désigner un candidat médicament et faire avancer le programme principal d’Aaris vers le développement préclinique et clinique. La biotech suisse se concentre sur le développement de conjugués anticorps-médicaments (ADC) dans le traitement contre le cancer en utilisant sa nouvelle technologie de liaison ADC universelle pour créer toute combinaison anticorps-médicament.

En Irlande, ONK Therapeutics lève 6,8 M€ auprès du fonds américain Acorn Bioventures et de ses actionnaires actuels, portant le total collecté au cours des six derniers mois à 12,3 M€. Le financement est utilisé pour faire avancer ses deux principaux programmes de thérapie cellulaire vers la clinique, le premier dans le traitement des tumeurs malignes à cellules B récidivantes / réfractaires et le second dans celui de myélome multiple récidivant / réfractaire. En parallèle, la biotech vient de nommer un nouveau pdg : Chris Nowers. Avant de rejoindre ONK Therapeutics, ce dernier a dirigé plusieurs équipes chez Kite Pharma, Cell Medica, Avantogen Oncology ou Amgen.

Coté

(BIOTECHFINANCES n°918 – Lundi 26 octobre 2020) GenSight (SIGHT) réalise une augmentation de capital de 25 M€ via la construction accélérée d’un livre d’ordres. L’offre d’actions nouvelles était réservée à une catégorie d’investisseurs. Sofinnova Partners, détenteur de 17 % du capital de GenSight s’était engagé à souscrire au prorata de sa participation. La biotech qui développe des thérapies géniques pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, a l’intention d’utiliser les fonds pour lancer la commercialisation de son produit Lumevoq en Europe, mais également pour financer la fin du développement clinique nécessaire au dépôt d’une demande de Licence de Produits Biologiques (BLA) aux États-Unis et préparer une étude clinique de Phase 3 pour son candidat GS030 dans le traitement de la rétinopathie pigmentaire.

Valneva (VLA) publie des résultats initiaux positifs pour la deuxième étude de phase 2 de son candidat vaccin VLA 15 contre la maladie de Lyme. Cette étude testait un schéma de vaccination plus long à 0, 2 et 6 mois mais avec des doses identiques. Les critères d’évaluation ont été atteints et VLA15 a été bien toléré pour toutes les doses. La réponse immunogénique chez les adultes âgés, l’une des populations les plus touchée par la maladie, est particulièrement encourageante. En outre, la fonctionnalité des anticorps a été démontrée pour tous les sérotypes par un test de l’effet bactéricide du sérum. Valneva et Pfizer qui collaborent depuis avril pour ce vaccin vont donc finaliser l’analyse des dosages et préparer les prochaines étapes de développement.

Après les États-Unis en août, l’Europe accorde le statut de médicament orphelin au candidat médicament BBDF-101 développé par Theranexus (ALTHX) et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF) dans la maladie de Batten. Il s’agit d’une maladie génétique rare et fatale affectant le métabolisme du système nerveux central et pour laquelle il n’existe aucun traitement. En avril 2019, Theranexus a acquis auprès de la Fondation BBDF une licence exclusive et mondiale pour le développement et l’exploitation commerciale du BBDF-101 dans la forme juvénile de la maladie de Batten. Le produit est une combinaison de deux principes actifs : le tréhalose et le miglustat. Des travaux précliniques pour confirmer sa sécurité ont été réalisés cet été et le lancement du programme clinique est prévu au second semestre 2021.

Onxeo (ONXEO) annonce le traitement de la première patiente de l’étude de phase 1b/2 destinée à évaluer AsiDNA, son inhibiteur « first-in-class » de la réponse aux dommages de l’ADN (DDR), sur la résistance acquise à l’inhibiteur de PARP (PARPi) niraparib dans le traitement d’entretien en deuxième ligne du cancer de l’ovaire en rechute. L’étude prévoit de recruter jusqu’à 26 patientes sensibles au platine qui ont été traitées par le niraparib en traitement d’entretien de deuxième ligne pendant au moins six mois et qui présentent une élévation du CA 125, un biomarqueur établi de la résistance au traitement du cancer de l’ovaire. Des premiers résultats sont attendus début 2021.

Carmat (ALCAR), reçoit les autorisations de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) et du Comité de Protection des Personnes (CPP) Ouest III pour réaliser des implantations de son cœur artificiel dans le cadre de l’étude PIVOT en France. Ceci ouvre la possibilité aux patients français de recevoir le dispositif et aux hôpitaux français de contribuer au recrutement de l’étude d’ici la fin du premier trimestre 2021. A ce jour 13 implantations ont été effectuées dont 10 au titre de la 1ère cohorte, qui est close, et 3 au titre de la 2nde cohorte, en cours de recrutement. Pour rappel, le protocole prévoit de recruter au total 10 patients dans la cohorte 2, et l’objectif primaire de l’étude correspond à 6 mois de survie.

Genkyotex (GKTX), décroche la désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation – ODD) auprès de la FDA pour son principal candidat, le setanaxib, dans le traitement de la cholangite biliaire primitive (CBP). La biotech discute maintenant de la stratégie d’enregistrement de son médicament dans cette indication avec la FDA et l’EMA. Pour rappel les deux agences ont également accordé l’ODD au setanaxib dans le traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique et de la sclérose systémique. Genkyotex a basé son approche thérapeutique sur l’inhibition sélective des enzymes NOX qui amplifient de nombreux processus pathologiques comme les fibroses, l’inflammation, la perception de la douleur, l’évolution du cancer et la neurodégénérescence.

Quantum Genomics (ALQGC) conclut un partenariat avec le groupe chinois Qilu Pharmaceutical d’un montant global de 50 M$ (42,3 M€) correspondant aux paiements initiaux et d’étapes ainsi qu’aux royalties sur les ventes futures de firibastat. En échange, Qilu Pharmaceutical obtient la licence exclusive pour développer et commercialiser en Chine ce candidat médicament dans le traitement de l’hypertension difficile et résistante y compris à Hong-Kong et Macao. Le laboratoire pharmaceutique entend aussi rejoindre l’étude de phase 3 conduite en Chine par Quantum Genomics dans cette pathologie. A titre d’indication, entre 25 et 30 millions de personnes souffrent d’hypertension difficile et résistante dans le pays.

Inventiva (IVA) obtient le statut Fast Track auprès de la FDA pour odiparcil, son candidat médicament au stade clinique, dans le traitement de la MPS de type VI (MPS VI), une maladie génétique rare et progressive. Ce programme américain Fast Track est destiné à accélérer l’évaluation réglementaire et l’approbation potentielle de candidats médicaments afin que les patients accèdent plus rapidement à des traitements dans des pathologies graves aux besoins médicaux non satisfaits.

Bone Therapeutics (BOTHE) a traité la moitié des patients prévus dans son étude de phase 3 évaluant le viscosupplément amélioré, JTA-004, chez des patients souffrant d’arthrose du genou. Au rythme actuel, et en supposant que le développement de la pandémie de COVID-19 n’entraînera pas d’autre perturbation, la biotech belge spécialisée dans les thérapies cellulaires, estime pouvoir finaliser le recrutement des 676 patients avant la fin de l’année. Les résultats du critère d’évaluation principal à 3 mois et 6 mois sont attendus au second semestre 2021. Cette phase 3 internationale est un essai randomisé et en double aveugle. Elle évalue le potentiel d’une unique injection intra-articulaire de JTA-004 pour la réduction de la douleur arthrosique dans le genou, comparé à un placebo ou au Hylan G-F 20, le traitement de référence sur le marché.

Noxxon (ALNOX) annonce l’inclusion de trois centres cliniques supplémentaires pour accélérer le recrutement des patients de l’essai évaluant son candidat NOX-A12 dans le cancer du cerveau. Outre les hôpitaux de Mannheim, Essen et Bonn, qui participent à l’étude depuis la mi-2019, Noxxon collaborera désormais avec les chercheurs de trois hôpitaux à Leipzig, Münster et Tübingen, en Allemagne. Avec ces nouveaux centres cliniques, la biotech basée à Berlin entend finaliser rapidement cette phase ½ malgré les conditions difficiles imposées par la pandémie de COVID-19. Pour rappel, cet essai clinique évalue trois schémas posologiques de NOX-A12 (200, 400 et 600 mg / semaine), chacun combiné à une radiothérapie par faisceau externe chez des patients atteints d’un cancer du cerveau récemment diagnostiqué. Les premières données de l’étude sont attendues pour la mi-2021.

Non coté

(BIOTECHFINANCES n°918 – Lundi 26 octobre 2020) Calmedica franchit le cap du million de patients suivis par sa solution e-santé Memoquest. Basé sur une plateforme d’intelligence artificielle, ce chatbot permet d’envoyer des messages ou des contenus, selon des algorithmes prédéfinis avec les professionnels de santé, d’analyser les réponses des patients, et de déclencher des alertes en cas de retour anormal. Utilisé dans le suivi de patients bénéficiant d’une chirurgie, Memoquest connait un fort développement dans les maladies chroniques et le cancer. Calmedica équipe ainsi l’ensemble des unités de chirurgie ambulatoire des 33 hôpitaux de l’AP-HP pour suivre, de manière automatisée, le patient en amont et en aval de son hospitalisation.

En vue

Bettina Werle

rejoint Tollys en tant que directrice scientifique. Son arrivée intervient alors que la biotech lyonnaise spécialisée en immuno-oncologie démarre ses études de toxicologie réglementaires en vue de lancer des essais cliniques de phase 1 en 2022. Auparavant, elle était directrice scientifique chez Magnisense..


Chris Nowers

devient PDG de ONK Therapeutics, une biotech irlandaise qui développe une thérapie cellulaire Natural Killer (NK) contre le cancer. Il bénéficie d’une large expérience sur ce segment après avoir travaillé chez Kite Pharma et dirigé Cell Medica ou Avantogen Oncology.


Diana Rabah

est nommée directrice scientifique de la biotech américaine Rheos Medicines spécialisée en immunométabolisme et ciblant les maladies auto-immunes et le cancer. Elle était consultante biopharmaceutique depuis son départ de Biogen en 2019.


Les chiffres

299

Le don de la Fondation Knut et Alice Wallenberg (KAW) soit 3,1 Mrds de Couronnes à une nouvelle initiative suédoise qui donne la priorité à quatre domaines : la recherche axée sur les données en biologie cellulaire et moléculaire, l’évolution et la biodiversité, la médecine de précision et le diagnostic et l’épidémiologie et la biologie des infections.

260

Le plan global de l’initiative soutenue par la Fondation Knut et Alice Wallenberg (KAW) consiste à recruter 39 chercheurs de premier plan au niveau international, à créer une école supérieure pour 260 doctorants dans le milieu universitaire et industriel, et à créer 210 postes postdoctoraux.

15 ans

Le programme soutenu par la Fondation Knut et Alice Wallenberg (KAW) se déroule jusqu’en 2032. Il sera sous la responsabilité de SciLifeLab en collaboration avec les centres Wallenberg de médecine moléculaire des universités de Göteborg, Lund, Linköping et Umeå, ainsi que les universités de recherche suédoises.