jeudi 29 septembre 2022


Monde

(BiotechFinances n° 995 lundi 25 juillet 2022)  Aux Etats-Unis, CAMP4 Therapeutics boucle une série B de 100 M$ pour faire progresser ses principaux programmes et accélérer l’expansion de sa plate-forme d’actionnement « ARN reg ». Enavate Sciences a mené le tour. Les investisseurs existants 5AM Ventures, Polaris Partners, Northpond Ventures, Andreessen Horowitz, The Kraft Group et d’autres ont également suivi.

Persephone Biosciences a levé 15 M$ auprès de First Bight Ventures et Propel Bio Partners (co-leads) qui ont été rejoints par Y Combinator, Fifty Years, Susa Ventures, BrightEdge Fund, Pioneer Fund et ZhenFund de l’American Cancer Society. L’entreprise lancée en 2017 entend tirer parti d’une compréhension du microbiome en tant qu’approche thérapeutique pour un certain nombre d’indications, notamment en santé infantile et en oncologie. Elle a initié l’une des plus grandes études (ARGONAUT) menées aux États-Unis pour identifier des biomarqueurs pour le traitement et la prévention du cancer, en cartographiant l’axe intestin-immunitaire. En décembre 2021, Persephone a annoncé que Janssen Biotech collaborerait avec elle sur le bras des patients atteints de cancer colorectal d’ARGONAUT et sur un bras d’autres personnes en bonne santé présentant un risque de cancer variable.

La biotech chinoise Sinovac (NASDAQ : SVA) lance son essai clinique de phase III pour son vaccin antigrippal quadrivalent inactivé au Chili dans le cadre d’une collaboration avec l’université pontificale catholique. Les résultats de l’étude fourniront des éléments scientifiques étayant l’immunogénicité et la capacité de protection du vaccin. Un total de 1 600 volontaires est prévu pour le recrutement. La moitié recevra une dose du vaccin antigrippal quadrivalent inactivé de Sinovac et l’autre moitié un vaccin antigrippal quadrivalent différent, commercialement disponible au Chili. À l’issue de la vaccination, tous les participants seront observés pendant 28 jours afin d’évaluer l’innocuité du vaccin.

Le Tribunal fédéral de première instance du District Sud de New York a rejeté la plainte pour appropriation illicite de secrets commerciaux déposée par Medidata, une société de Dassault Systèmes, contre Veeva Systems (NYSE : VEEV). À mi-parcours du procès, le juge a mis fin à la procédure et rejeté la plainte, estimant que Medidata n’était pas en mesure d’étayer ses allégations à l’encontre de Veeva. Medidata avait déposé la plainte pour violation de secret commercial en 2017 contre Veeva et 5 anciens employés de Medidata dans le but de faire obstacle à Veeva sur le marché de la gestion des données cliniques.

Coté

(BiotechFinances n° 995 lundi 25 juillet 2022) GenSight Biologics (SIGHT) a annoncé que des sujets atteints de Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL) traités avec LUMEVOQ continuent à bénéficier d’une nette amélioration de leur vision 5 ans après une seule injection de la thérapie génique. Les données de RESTORE 2, l’étude de suivi à long terme à laquelle tous les participants aux études pivotales de Phase III RESCUE3 et REVERSE4 ont été invités, continuent également de montrer que le traitement est bien toléré sur la période de suivi de 5 ans. RESTORE est une étude importante de suivi à long terme pour le traitement d’une maladie rare. 62 sujets ont accepté d’être inclus et suivis et 55 ont terminé l’étude. Tous les sujets atteints de NOHL causée par un gène mitochondrial ND4 muté ont été traités par une injection intravitréenne unique de LUMEVOQ dans un œil et par une injection simulée dans l’autre.

Medesis Pharma va recevoir une subvention de 300 K€ sur 24 mois de l’AFM-Téléthon soit l’équivalent de 30% du financement des premières phases de développement préclinique (1) pour son traitement expérimental dans la maladie de Huntington. Les résultats positifs de ces phases de développement permettront la mise en œuvre d’une étude clinique de phase Ib/IIa sur des malades dans plusieurs pays européens, en accord avec le programme de développement validé par l’Agence Européenne du Médicament.
(1) pharmacocinétique / pharmaco distribution, efficacité pharmacologique, toxicologie.

Chiffres maladie de Huntington :

  • 8 cas pour 100 000 individus : la prévalence de la maladie de Huntington dans le monde;
  • 100 000 : le nombre de malades ;
  • 200 000 : les porteurs du gène anormal.

En Belgique, Sequana Medical (SEQUA) a finalisé son recrutement (12 patients) pour son étude de preuve de concept SAHARA de phase 2a utilisant son produit DSR de première génération (« DSR 1.0 ») comme traitement de l’insuffisance cardiaque congestive. Sequana Medical a l’intention d’étendre SAHARA pour traiter un petit nombre de patients avec son produit propriétaire DSR de deuxième génération (« DSR 2.0 ») afin de soutenir le dépôt d’IND auprès de la FDA d’ici la fin de l’année pour démarrer l’étude américaine (MOJAVE) de phase 1b/2a.

Theradiag (ALTER), annonce un chiffre d’affaires en progression de 14,3% à 6,3 M€ au premier semestre 2022 contre 5,5 M€ sur les 6 premiers mois de 2021. Au 30 juin 2022, la trésorerie nette disponible s’élève à 6 M€ contre 7,1 M€ au 31 décembre 2021. Ce niveau de trésorerie est conforme au plan de marche de la société exposé à l’occasion de son augmentation de capital de 4,5 M€ réalisée en octobre 2021.

Sanofi a décidé de faire progresser IPH6401/SAR’514 d’Innate Pharma vers les études précliniques réglementaires et déclenche un paiement d’étape de 3 M€ vers la biotech marseillaise. IPH6401/SAR’514 a montré une activité anti-tumorale et des propriétés prometteuses. Sanofi sera responsable du développement, de la fabrication et de la commercialisation d’IPH6401/SAR’514.

Le consortium dirigé par la britannique Achilles Therapeutics (ACHL) a reçu une subvention de 4 M€ d’Horizon Europe. Ce consortium baptisé SMARTER comprend également l’Université Leibniz de Hanovre, le Cell and Gene Therapy Catapult et la Fundacion para la Investigacion del Hospital Universitario la Fe de la Comunidad Valenciana. Il entend développer une plate-forme de fabrication de biotraitements intelligents de première classe pour les thérapies cellulaires personnalisées. Cette dernière vise à intégrer des capteurs spectroscopiques en ligne avancés et des systèmes de contrôle de processus d’apprentissage automatique. Achilles recevra 1,5 M€ sur les 4 M€ alloués par Horizon Europe.

La Commission européenne va commander 1,25 million de doses de VLA2001 à Valneva pour 2022. Les premières doses seront livrées dans les semaines à venir aux États qui participent à l’accord amendé (Allemagne, Autriche, Danemark, Finlande et Bulgarie). Valneva conservera des stocks en vue d’un éventuel approvisionnement supplémentaire si la demande augmente, et s’efforcera parallèlement de vendre environ huit à dix millions de doses sur les marchés internationaux. La durée de conservation du vaccin VLA2001 devrait prochainement atteindre 24 mois. L’entreprise indique qu’elle n’investira dans le développement futur de son vaccin contre la COVID-19 ou d’un vaccin de deuxième génération que si elle parvient à un accord avec des clients potentiels et reçoit les financements nécessaires au cours de l’été.

Addex Therapeutics (ADXN), a signé un accord avec Armistice Master Fund et vendu 3 300 000 actions sous la forme de 550 000 American Depositary Shares (« ADS ») à un prix d’achat brut de 1,70 $ par ADS. Le produit brut revenant à Addex sera de 4,2 M$. La clôture de l’offre devrait avoir lieu le 26 juillet 2022. La plateforme de découverte de médicaments modulateurs allostériques d’Addex cible les récepteurs et autres protéines qui sont reconnus comme essentiels pour l’intervention thérapeutique. Le principal candidat-médicament, le dipraglurant (modulateur allostérique négatif mGlu5 ou NAM), est en cours d’évaluation pour un développement futur dans une gamme d’indications. Le deuxième programme clinique d’Addex, ADX71149 (modulateur allostérique positif mGlu2 ou PAM), développé en collaboration avec Janssen Pharmaceuticals, Inc., est en phase 2a d’essai clinique de preuve de concept pour le traitement de l’épilepsie.

Acticor Biotech (ALACT) a décroché le statut PRIME – médicaments Prioritaires auprès de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) pour son candidat, glenzocimab, dans le traitement des patients présentant un Accident Vasculaire Cérébral (AVC). PRIME permet de renforcer le soutien au développement de médicaments qui ciblent un besoin médical non satisfait. Glenzocimab est actuellement évalué dans l’étude ACTISAVE de phase 2/3 d’enregistrement. Cette étude a démarré au troisième trimestre 2021, avec l’inclusion du premier patient en Europe. En parallèle, ACTICOR avait obtenu pour cette étude, une IND de la Food and Drug Administration (FDA) américaine en novembre 2021. À ce jour, 87 patients ont déjà été recrutés en Europe. Au total, 1 000 seront inclus aux États-Unis et en Europe. Une première analyse de futilité est prévue après l’inclusion des 200 premiers patients pour confirmer les hypothèses de départ.

Biocorp (ALCOR), franchit une nouvelle étape dans son partenariat avec la belge AARDEX. Les deux sociétés ont été choisies par Trials@Home, centre d’excellence pour les essais cliniques décentralisés (ECD), dont les membres comprennent notamment Sanofi, J&J, Pfizer pour participer à une étude de phase IV appelée RADIAL. Dans le cadre de cette étude, le dispositif connecté Mallya de BIOCORP, destiné aux stylos injecteurs, recueillera les données des stylos à insuline Solostar de Sanofi. Ces datas seront ensuite intégrées au logiciel MEMS AS (logiciel d’observance thérapeutique) du groupe AARDEX afin de permettre une compréhension optimale des comportements des patients au cours de l’étude qui vise à inclure environ 600 patients atteints de diabète de type 2 dans 63 sites répartis dans six pays.

Non coté

(BiotechFinances n° 995 lundi 25 juillet 2022) Cathbot, la joint-venture créée en 2020 entre Robocath et  MicroPort à travers sa filiale robotique MedBot, a recruté le dernier patient de son étude clinique en Chine. Il s’agit de la première étape vers l’obtention de l’autorisation de mise sur le marché de R-One, la solution robotique de Robocath pour les angioplasties coronaires, auprès de la National Medical Products Administration (NMPA). Cette étude clinique en robotique vasculaire est la première de cette ampleur réalisée en Chine. 149 patients ont été inclus sur une période de six mois et quatre hôpitaux y ont participé.

Novasep-PharmaZell va investir 7,3 M€ pour son site de Mourenx dans le cadre d’un projet plus large soutenu par le Plan « France Relance » pour créer un atelier pilote polyvalent au sein d’une de ses unités de production. Ce nouvel outil industriel permettra de soutenir la demande croissante de production d’ingrédients pharmaceutiques actifs (IPA), notamment les médicaments de haute puissance (HPAPI) utilisés pour traiter le cancer. Sont envisagés la mise niveau de deux réacteurs de 2 000 litres existants, l’ajout d’un autre de 1 500 litres. Le nouvel atelier sera équipé pour produire des lots allant de 30 à 100 kg pour les essais cliniques, la validation des procédés et la production commerciale d’API pour les thérapies ciblées, avec un accent sur les HPAPI.

SparingVision a présenté des résultats précliniques positifs supplémentaires pour son programme indépendant du gène principal SPVN06.  Les données d’une étude de tolérabilité et de biodistribution d’un mois montrent en outre que le SPVN06 est bien toléré chez les primates non humains (PNH). La soumission de l’autorisation d’essai clinique (CTA) et la demande de nouveau médicament expérimental (IND) sont attendues au troisième trimestre de cette année.

En Californie, BigHat Biosciences boucle une série B de 75 M$ dirigée par Section 32 avec la participation de nouveaux investisseurs Amgen Ventures, Bristol Myers Squibb, Quadrille Capital, Gaingels et GRIDS Capital. Les historiques Andreessen Horowitz, 8VC et AME Cloud Venturesa ont également contribué. Le financement sera utilisé pour faire évoluer la capacité de Milliner, la plateforme intégrée AI/ML-wet lab de l’entreprise qui développe des thérapies par anticorps. L’investissement porte le financement total de BigHat à 105 M$.

 

En vue

Gilles Avenard

Le patron d'Acticor Biotech enchaîne les excellentes nouvelles  Acticor Biotech (ALACT) a décroché le statut PRIME – médicaments Prioritaires auprès de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) pour son candidat, glenzocimab, dans le traitement des patients présentant un Accident Vasculaire Cérébral (AVC). PRIME permet de renforcer le soutien au développement de médicaments qui ciblent un besoin médical non satisfait.


Les chiffres

806 M$

Le marché mondial des protéines recombinantes est estimé à 494,7 M$ en 2022 et devrait atteindre 806 M$ en 2030.
Source : Coherent Market Insights

10,2 Mds$

La taille du marché mondial des milieux de culture cellulaire devrait atteindre 10,2 Mds$ d'ici 2030. Expansion des biosimilaires et les produits biologiques, la croissance de la recherche sur les cellules souches et les technologies émergentes de fabrication biologique pour les vaccins à base de cellules sont les principaux facteurs susceptibles de stimuler le marché.
Source : Grand View Research

3,3 Mds$

Le marché de la bioimpression 3D devrait atteindre 3,3 Mds$ d'ici 2027 contre 1,3 Md$ en 2022.
Source : MarketsandMarkets

159,7 Mds$

La taille du marché mondial des anticorps monoclonaux anticancéreux devrait atteindre 159,7 Mds$ d'ici 2030.
Source : Grand View Research

9,7 Mds$

Le marché mondial de l'immunothérapie par cellules T devrait atteindre 9,7 Mds$ d'ici 2027 contre 4,7 Mds$ en 2021. Source : ResearchAndMarkets