dimanche 31 mai 2020


Monde

La Coalition for Epidemic Preparedness Innovations (CEPI) vient d’octroyer un financement de 388 M$ à Novavax pour faire progresser en clinique NVC-CoV2373, le vaccin candidat de la biotech américaine contre le SARS-CoV-2. Il s’agit du financement le plus important réalisé à ce jour par le CEPI, qui avait initialement fourni 4 M$ à la biotech lors d’une précédente opération. Un essai clinique de phase 1 devrait débuter ce mois-ci en Australie, avec des résultats attendus en juillet. Ce financement va également permettre à Novavax d’augmenter considérablement ses capacités de fabrication.

La société internationale des thérapies géniques et cellulaires (ISCT) met en avant les efforts mondiaux réalisés par le secteur qu’elle représente pour aboutir à des réponses face à  l’épidémie de COVID-19. Les cellules stromales mésen- chymateuses, et les vésicules extracellulaires représentent actuellement les essais cellulaires les plus courants qui ont été lancés contre le virus. Malgré l’urgence de la situation, L’ISCT s’appuie néanmoins sur le plus grand respect des voies réglementaires, et travaille en parallèle sur des mesures qui seront prises contre ceux qui commercialisent des thérapies cellulaires et génétiques COVID-19 non éprouvées.

Aux Etats-Unis, l’administration Trump fournira 11 Mds$ aux États pour augmenter les capacités de test afin de lutter contre la pandémie de COVID-19.  Les États devront fournir leurs objectifs pour tester non seulement les personnes malades, mais également leurs contacts afin d’endi- guer la propagation de toute infection. Si nécessaire, des fonds supplémentaires pourraient leur être versés puisqu’il y a quelques semaines, le Congrès a adopté une loi prévoyant 25 Mds$ pour le développement de tests.

Orgenesis (ORGS) lance sa nouvelle plateforme de vaccins cellulaires ciblant le SRAS-CoV-2, ainsi que possiblement d’autres maladies virales telles que Zika, le virus du Nil occidental, la fièvre jaune, ou encore la dengue. Initialement destiné à cibler les tumeurs solides, la plateforme vaccinale utilise des cellules permissives irradiées (humaines ou non humaines), activant les cellules dendritiques endogènes, qui à leur tour vont agir sur les lymphocytes T CD4 + et les lymphocytes T CD8 + cytotoxiques. La biotech américaine n’a pas encore détaillé son calendrier pour d’éventuels tests sur l’homme.

VSY Biotechnology présente un nouveau médicament, TR-C 19, développé pour le traitement de la COVID-19. Des études in vitro ont montré que le produit peut neutraliser le virus isolé. La biotech allemande attend dorénavant une approbation accélérée des autorités, compte tenu de l’urgence de la situation, pour lancer un essai clinique sur des patients Covid-19. Elle prévoit d’ores et déjà des premiers résultats au cours des prochaines semaines.

Au Royaume-Uni, 4D pharma annonce l’achèvement réussi de la partie A d’un essai clinique de phase 1/2 de son produit de biothérapie MRx0518 en combinaison avec le checkpoint inhibiteur Keytruda pour le traitement de cancers. L’étude a évalué cette combinaison chez des patients atteints de tumeurs solides avancées qui avaient précédemment montré un bénéfice clinique pour les checkpoint inhibiteurs  PD-1 / PD-L1, mais avaient par la suite développé une résistance secondaire et une progression de la maladie. La partie B de l’étude a maintenant commencé et évaluera les avantages et la sécurité cliniques, en recrutant jusqu’à 30 patients supplémentaires par cohorte de types de tumeurs (jusqu’à un total de 120).

Gamida Cell (GMDA) vient d’obtenir des résultats positifs pour son étude clinique de phase 3 évaluant omidubicel, chez des patients ayant besoin d’une greffe de moelle osseuse. Le délai médian de greffe de neutrophiles était de 12 jours pour les patients randomisés avec omidubicel contre 22 jours pour le groupe de comparaison. La greffe de neutrophiles est une mesure de la rapidité avec laquelle les cellules souches reçues par un patient lors d’une greffe commencent à produire de nouvelles cellules saines. Ce processus est associé à moins d’infections et à des hospitalisations plus courtes. La biotech américaine prévoit la soumission d’un BLA au 4e trimestre 2020.

À la Bourse de Hong Kong, les biotechs et medtechs affichent des performances record. Ainsi Peijia Medical un fabricant chinois de dispositifs médicaux a vu son cours bondir de 74% vendredi pour son premier jour de cotation, inscrivant le meilleur score de l’année pour une introduction en bourse de plus de 50 M$. La société qui produit des valves cardiaques et des appareils de réparation vasculaire de remplacement a levé 302 M$ sur le marché. La même tendance a été observée dernièrement lors de la cotation des biotechn Akeso Inc et InnoCare Pharma Ltd. Introduites toutes deux en haut de la fourchette de prix, leurs actions ont déjà gagné respectivement 58% et 66%. Trois des cinq premières IPO de 2020 émanent ainsi du secteur, et d’autres se préparent. Kintor Pharmaceutical Ltd., qui développe des traitements contre le cancer, devrait annoncer prochainement les modalités de son opération et sans doute une offre d’au moins 240 M$.

Coté

Carmat (ALCAR) obtient l’approbation pour le remboursement par les Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) de son cœur artificiel dans le cadre de l’étude clinique de faisabilité aux États-Unis. Cette prise en charge va permettre à la medtech de réduire les coûts de développement de son produit. Carmat va également pouvoir accélérer ses discussions avec les services d’achat, les sociétés de recherche sous contrat et les comités éthiques. Pour rappel, l’étude vise à inclure 10 patients éligibles à la transplantation et le critère d’évaluation principal est la survie du patient à 180 jours.

Inventiva (IVA) affiche au 31 mars 2020 une trésorerie de 47 M€. Les dépenses de R&D, principalement liées au développement de lanifibranor dans la NASH et d’odiparcil dans la MPS VI, reculent de 41%. Cette baisse s’explique notamment par l’arrêt du développement clinique de lanifibranor dans le traitement de la sclérodermie systémique (SSc) en février 2019 et par les économies générées grâce au Plan de Sauvegarde de l’Emploi instauré par la suite. La biotech spécialisée le le traitement de la NASH et des mucopolysaccharidoses (MPS) publiera les résultats de l’étude clinique de Phase IIb NATIVE (NAsh Trial to Validate IVA337 Efficacy) évaluant lanifibranor en juin 2020.

Genkyotex (GKTX) vient d’obtenir l’approbation de l’ANSM pour lancer une étude clinique de phase 1 afin d’étudier le setanaxib à des doses allant jusqu’à 1600 mg/jour chez 54 sujets sains. Son lancement est prévu au 2ème trimestre 2020 et les résultats complets sont attendus à la fin du 3ème trimestre 2020. Cette étude va permettre d’inclure des dosages plus élevés de setanaxib dans les essais futurs, notamment dans la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI) et la cholangite biliaire primitive (CBP).

Innate Pharma (IPH) réalise un chiffre d’affaires au premier trimestre de 19,3 M€ et affiche une position de trésorerie de 206,9 M€. La croissance de 39% de l’activité provient majoritairement des accords de co-développement et commercialisation avec AstraZeneca. En début d’année, la biotech a débuté l’essai de phase 2 FORCE évaluant l’influence de son produit avdoralimab sur le pronostic des patients atteints d’une pneumonie sévère liée au COVID-19.

Sanofi (SAN) reçoit un avis favorable de la FDA pour accorder un examen prioritaire à sa demande de licence de produit biologique (Biologics License Application, BLA) relative au sutimlimab pour le traitement de l’hémolyse chez l’adulte atteint de la maladie des agglutinines froides (MAF). Selon ses estimations, 5 000 personnes seraient atteintes de cette maladie aux États-Unis. Le sutimlimab, un anticorps monoclonal expérimental, cible la cause sous-jacente de l’hémolyse dans la MAF en inhibant sélectivement le complément C1s. Le sutimlimab serait le premier et le seul traitement approuvé pour cette catégorie de patients. La FDA rendra sa décision le 13 novembre 2020.

Non coté

Minoryx Therapeutics enrôle le premier patient de l’essai clinique pivot de phase 2 NEXUS pour évaluer le leriglitazone chez les enfants atteints d’adrénoleucodystrophie liée à l’X cérébrale (cALD). L’EMA a validé le plan d’investigation pédiatrique du leriglitazone dans le traitement de l’ALD, permettant à la biotech hispano-belge de déposer une demande d’AMM en Europe sous réserve de résultats positifs de l’étude NEXUS.

Sofinnova Partners a mené un tour d’amorçage de 4,5 M$ pour la medtech américaine CorVent Medical. Ont participé au tour de table : Redmile Group, Exor Seeds, Genesis Medtech Group, The Deerfield Foundation, et The Pagliuca Family Office. La medetch développe un ventilateur à usage unique, conçu en partenariat avec Design Catapult, une société de design industriel. Le dispositif est actuellement en attente d’une autorisation d’utilisation d’urgence (EUA) délivrée par la FDA. Les fonds seront utilisés pour finaliser les dépôts réglementaires et débuter la commercialisation du ventilateur.

Novadip Biosciences présente des données positives issues de l’analyse intermédiaire de sa phase 1/2a pour NVD-003, un produit de thérapie cellulaire autologue testé chez l’adulte présentant une fracture non cicatrisante du membre inférieur. NVD-003, qui se présente comme un implant 3D, vise à guérir les tissus endommagés en restaurant leur physiologie naturelle grâce à l’utilisation de cellules souches dérivées de l’adipose différenciées. À ce jour, aucun signal de sécurité n’a été signalé. Sur les neufs patients incorporés dans l’étude clinique, cinq ont présenté une amélioration significative de leur cicatrisation après 6 mois. INSTITUTIONNEL

À la suite du rapport Tibi et des engagements des institutionnels français pour le financement des entreprises technologiques, trois nouveaux fonds ont été homologués par Bercy dans le non coté : Cathay Innovation II, Korelya K-Fund II et Sofinnova Crossover. Ils viennent s’ajouter aux 6 fonds éligibles depuis janvier  dont sur le volet de l’investissement non-coté : Eurazeo Growth Fund III ; InfraVia Growth Fund, Jeito et Partech Growth II. Les institutionnels français se sont engagés auprès du Gouvernement à mobiliser 6 Mds€ d’ici fin 2022 en faveur du financement des entreprises technologiques au moment notamment de leur accélération industrielle et commerciale.

En vue

Philippe Hartmanshenn

est nommé directeur des opérations (COO) de MyBrain Technologies. Il a passé plus de 15 ans dans des fonctions exécutives de plusieurs filiales du groupe Toshiba en France.


Caroline Atlani

La startup qui travaille en collaboration avec l’ICM en profite pour établir Caroline Atlani au poste de directrice médicale consultante. Celle qui a occupé pendant 15 ans divers postes de direction à Sanofi, supervisera les études cliniques, en vue de l’obtention du statut de dispositif médical de la solution de neurofeedback.


Ernst Holler

MaaT Pharma vient de nommer cinq experts internationaux de l’hémato-oncologie et de l’infectiologie, pour former son conseil consultatif scientifique (SAB). Ernst Holler, professeur sur la recherche translationnelle dans la maladie du greffon contre l’hôte, endossera le rôle de président, et sera accompagné de Madan Jagasia, Robert Jenq, Florent Malard et Robert Zeiser.


Les chiffres

1099

Au moins 1099 études ont été interrompues par le coronavirus à travers le monde.
(source: Benjamin Gregory Carlisle, chercheur au sein du Berlin Institute of Health)

28%

Le secteur le plus touché est l’oncologie, qui représente 28 % des essais suspendus. Le domaine du cardiovasculaire vient en deuxième position, représentant 11% (soit
125 études). Le podium est complété par les études liées au maladies neurologiques, avec 93 études (8,5 %).
(source: Benjamin Gregory Carlisle, chercheur au sein du Berlin Institute of Health)

180

Parmi les études stoppées, 180 étaient en phase 2/3 ou en phase 3, 151 études en cours de phase 2, et 196 en phase 1.
(source: Benjamin Gregory Carlisle, chercheur au sein du Berlin Institute of Health)