jeudi 29 septembre 2022


Cette année 2022 semble être une année faste pour la thérapie génique, qui vit une véritable explosion en termes d’enregistrement, de prix, de stratégie et d’exposition aussi bien médiatique qu’économique Le dernier enregistrement en date est certainement celui du Skysona de bluebird bio, une thérapie génique développée pour traiter la forme cérébrale de l’adrénoleucodystrophie (CALD) chez les enfants et les adolescents Auparavant, bluebird bio avait réussi à faire enregistrer le Zynteglo (betibeglogene autotemcel), une thérapie génique cellulaire pour le traitement de la béta-thalassémie chez les adultes Une pathologie rare qui nécessite des transfusions régulières,