mardi 28 juin 2022


Quand c’est flou, il y a un loup… La formule popularisée voici quelques années par une ancienne ministre du travail colle à merveille aux essais cliniques Combien d’entre-eux sont-ils suffisamment bien ficelés pour adresser la bonne population de patients et assurer finalement le succès commercial futur du candidat médicament ? Comment s’affranchir de la pression des actionnaires de la première heure qui ne veulent pas se diluer et se nourrissent d’un désir obsessionnel de vitesse au risque d’être rattrapés par un échec cuisant dans les phases cliniques les plus avancées ? Et enfin, comment éviter de se leurrer en finissant par croire à un scénario qui sert à mieux vendre son projet aux financiers et aux partenaires industriels ? Joris Pezzini, associé d’Alira Health, société internationale de conseil spécialisée en santé et Marc de Garidel, dirigeant de Cincor Pharma à Boston explorent avec nous les recoins obscurs des essais cliniques pour mieux en éclairer les facettes du succès

BiotechFinances : Joris Pezzini, comment le design des essais cliniques se retrouve-t-il aujourd’hui au centre de vos réflexions ?

 Joris Pezzini : Je m’y intéresse dans le cadre des due diligences menées au sein d’Alira Health qui nous sont commandées par les fonds de capital-risque C’est un exercice délicat multifactoriel, technologiquement, scientifiquement et humainement passionnant Il faut être en ligne avec le management L’objectif n’est pas de remettre en question les experts de l’entreprise qui ont parfois entre 10 ou 15 ans de métier dans la pathologie mais de collaborer avec eux à la recherche de la performance Au cœur de l’action, nous devons trouver une perspective positive pour le patient et pour toutes les parties prenantes à la réussite du projet Nous apportons nos expériences, nos compétences en CRO et en market-access et tout ce qui permet de produire des éclairages de valeur pour consolider cette ligne du compte des pertes et profits que sont les essais cliniques

BF : Quelles sont les fragilités présupposées ?

 Joris Pezzini : Les business cases et le market access sont deux grands classiques Les premiers sont souvent orientés à la vente  Leur optimisme est « naturel » car ils servent à trouver un partenaire industriel ou un financier On y trouve un timing de recrutement et des durées d’’essai clinique qui s’affranchissent un peu, voire beaucoup, de la réalité  Cela conduit logiquement à sous-estimer un certain nombre de coûts opérationnels dans le compte des pertes et profits La question du market access se pose également avec acuité Beaucoup de dossiers ont un design d’essais cliniques très bien fait d’un point de vue règlementaire La pathologie est intelligemment analysée, ils prennent en compte nombre de discussions avec les KOL et les praticiens Le payeur peut y trouver son compte, mais il manque fréquemment à ces dossiers une vision market-access dans un environnement compétitif qui influe in fine sur le pricing

BF : Marc de Garidel, vous partagez ces premiers constats ?

Marc de Garidel : Je les rejoins complètement À mon avis, ce qui importe le plus dans les essais cliniques d’une manière générale, c’est la différenciation du produit Le guide d’un bon essai clinique, c’est celui qui va permettre ultimement de différencier le produit du reste, soit par son efficacité, soit par ses aspects d’effets secondaires moindres que la concurrence Cela se joue sur deux dimensions Il faut s’assurer que le médicament va être enregistré mais il y a aussi toute la question du remboursement Beaucoup des petites biotechs qui n’ont pas forcément des équipes expertes dans ce domaine ont tendance à négliger cet aspect-là Et pourtant, au moment où, dans certains pays et même aux États-Unis, les règles de remboursement se compliquent, c’est absolument fondamental

BF : Expliquez-nous plus en détail cette notion de différenciation ?

 Marc de Garidel :  Sur le fond, c’est la base de la création de valeur d’un médicament

Il faut vraiment designer les études cliniques, de manière à ce qu’elles répondent à un besoin thérapeutique important différencié des autres médicaments Un exemple concret ? La grande bataille dans le cancer du poumon entre Merck et BMS Merck, a choisi une approche un peu plus ciblée dans ce domaine pour essayer d’obtenir une meilleure réponse des patients BMS, avec Opdivo a opté pour une population plus