mercredi 15 juillet 2020


(BIOTECHFINANCES n°903 -15/06/2020) Les ARN sur le marché se limitent aujourd’hui au secteur des maladies rares, voire ultra-rares Un constat qui devrait vite évoluer puisque, les preuves de concept étant dorénavant acquises, ces produits ont toutes les caractéristiques requises, en termes de mécanisme et de production, pour pouvoir s’étendre à de nouvelles aires thérapeutiques Et nombre d’entre eux se trouvent aux portes de la commercialisation

Nouvelle phase 3 positive pour Alnylam L’Américaine a dévoilé cette semaine les conclusions de son essai mené avec lumasiran, un produit à base d’ARN pour le traitement d’une maladie ultra-rare, l’hyperoxalurie primaire de type 1 La biotech, dont la capitalisation s’élève à 15 Mds$, voyait en mars dernier son 2e produit, le Givlaari, accepté par l’EMA dans le traitement de la porphyrie hépatique aiguë (voir tableau) Dans les maladies rares, seule catégorie où les ARN sont aujourd’hui commercialisés, Alnylam est accompagné par les Américaines Ionis et Sarepta, dont les capitalisations pèsent respectivement 8 Mds$ et 11 Mds$, et qui possèdent chacune également deux produits approuvés « Les essais cliniques sont un peu moins lourds à mener dans ces indications Mais surtout, pour des technologies émergentes comme les ARN, ils peuvent constituer un tremplin pour aller dans un second temps vers des pathologies plus répandues », explique Anne-Lise Berthier, fondatrice du site BioPharmAnalyses et auteure d’une étude fouillée sur les produits à base d’ARN

Un vaccin pour initier le mouvement

De nombreuses biotechs ont déjà amorcé le virage pour s’extraire des maladies génétiques La plus grande partie des essais cliniques menés concerne le champ de l’oncologie, avec 42 études en cours L’Allemande BioNtech en est l’illustration parfaite, avec pas moins de 8 études cliniques initiées