samedi 19 septembre 2020


En août dernier, la FDA a enregistré pour la première fois, un ARN interférent dans une pathologie, que l’on pourrait être amené à considérer comme ultra-rare (50 000 patients à travers le monde) La molécule d’Alnylam bloque la production d’une protéine qui, en s’accumulant, provoque des lésions nerveuses chez les patients atteints d’une maladie génétique rare, l’amyloïdose transthyrétine héréditaire Ce n’est certes pas la première fois que les ARN sont enregistrés auprès de la FDA, puisque dès la fin des années 80, le formivirsen (Vitravene)