vendredi 30 octobre 2020


Lysogene (LYS) annonce aujourd’hui le décès d’un patient dans l’étude AAVance (NCT03612869), une étude clinique internationale de phase 2/3 évaluant un traitement par thérapie génique de la Mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA, connue sous le nom de Syndrome de Sanfilippo de type A). La cause immédiate du décès est pour le moment inconnue et des informations additionnelles sont en cours de compilation. La MPS IIIA est une maladie neurodégénérative létale de surcharge lysosomale d’origine génétique caractérisée par des troubles du comportement et une régression intellectuelle sévère, causant le décès prématuré des patients. Lysogene suit diligemment selon le protocole les 18 autres patients qui ont été traités dans l’étude clinique AAVance.


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Jeudi 15 octobre 19H –Thomas-Paul Descamps, CEO de Jellagen

 

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Amolyt Pharma informe que le premier sujet de son essai clinique de phase 1 a reçu une administration d’AZP-3601, actuellement en développement pour le traitement de l’hypoparathyroïdie, une maladie endocrinienne rare et potentiellement invalidante. AZP-3601 est un analogue de la parathormone (PTH) qui cible une conformation spécifique du récepteur de la PTH, induisant ainsi une augmentation prolongée de la calcémie (taux de calcium dans le sang).  Pour cette phase 1, la biotech lyonnaise spécialisée dans le développement de peptides thérapeutiques ciblant les maladies endocriniennes et métaboliques rares,  prévoit de recruter au total jusqu’à 130 sujets sains et patients.

Aux Etats-Unis, le VC Canaan Partners a levé 800 M$ pour son 12e fonds. 40% de cette somme sera investi dans les sciences de la vie, essentiellement auprès de biotechs en amorçage et spécialisée en oncologie, immunologie et ophtalmologie.In fine, cela représente environ 256 M$ de nouveaux capitaux dirigés vers l’industrie. Au cours des deux dernières années, Canaan a réalisé 40 investissements. Parmi ceux-ci figure Tizona, que Gilead a racheté pour 1,55 Md$ en juillet.